ペランパネルの医師主導型第2相試験がまもなくスタート

国内で孤発性ALSを対象としたペランパネルの安全性および有効性を評価する医師主導型第2相試験が2017年4月から開始される。

実施施設は2月に選定される予定で、全国約10施設での実施が見込まれている。4月以降に各医療機関の研究倫理審査委員会で承認後、承認が得られた施設での試験が開始される。この試験は二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験で、主要評価項目としてペランパネルの投与開始時から投与終了時まで48週間でのALSFRS-R(改訂版ALS機能評価スケール)の変化量が設定されている。

この治験ではペランパネル2mgを1日1回より開始し、一週おきに目標維持量4mgまで増量する群、一週おきに目標維持量8mgまで増量する群、及びプラセボ群の3つのグループに分けられ、48週間の投与を受ける。参加基準は40才以上、78才以下の孤発性筋萎縮性側索硬化症の患者で、以下の①に該当し、②に該当しない孤発性筋萎縮性側索硬化症の患者となる。治験への参加は主治医を通して各実施施設へ紹介の形式が予定されている。

①選択基準
[一次登録時]
– 書面による本人または代諾者の同意が得られている.
– 同意取得時に年齢が40歳以上、78歳以下であり,性別は問わない。
– 改訂版El Escorial Airlie House診断基準でALS確実、ALS可能性高し、もしくはALS可能性高し検査陽性
– ALSFRS-Rの3つの呼吸項目の合計が12点以上である.
– 同意取得時に発症より2年以内
– 治療期間中、外来通院が可能

[二次登録時]
一次登録選択基準に加え以下の基準を満たす患者
– 12週間の前観察期間中にALSFRS-Rの変化が-2点から-5点
– 前観察期間開始後にリルゾールを新規導入していない、もしくはリルゾールの用量を変更または中止していない患者
– 前観察期間開始後に新たにエダラボンを導入していない患者
– 試験責任医師により、試験の継続は適当と判断された患者

②除外基準
– 気管切開をしている
– 非侵襲的呼吸補助療法をしている
– %FVCが80%以下
– 球麻痺型
– 認知障害のある患者。重篤な腎疾患、心血管疾患もしくは血液疾患を有する患者
– 肝機能障害を有する患者
– 悪性腫瘍を有する患者
– 妊婦もしくは妊娠の可能性のある女性
– 観察期間前12週以内に他の臨床研究に参加した患者
– ペランパネルを使用したことのあるもしくは使用している患者
– 担当医師がこの試験に不適切と判断した場合

ペランパネルはエーザイ株式会社が開発した抗てんかん薬で、2016年3月に日本での製造販売が承認された。商品名フィコンパ錠。国外では、欧州で2012年7月に、米国で2012年10月に承認されて以降、世界29カ国で承認されている。 2016年6月、東京大学のグループがALSの治療薬としても効果が期待できると発表した。

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