幹細胞増殖因子(HGF)の第II相試験開始

東北大学病院で2011年~2014年に行われていた世界初の組換えHGFタンパク質の脊髄腔内投与による第I相試験の結果を受け、東北大学大学院医学系研究科神経内科学分野の青木正志教授は大阪大学大学院医学系研究科神経内科学の望月秀樹教授と共同で、ALSに対するHGFの有効性と安全性を確認する第II相試験を開始した。今回の治験は、東北大学病院で24名、大阪大学医学部付属病院で24名の計48名の患者が参加して行われる。治験に使用するHGFはヒトのHGFを遺伝子組換え技術により製造・製剤化したもので、クリングルファーマ株式会社から提供される。またこの治験では治験薬を脊髄腔内に投与するため、皮下に埋め込むポートとカテーテルの設置が必要となる。期間は2019年8月までを予定している。

HGF(Hepatocyte Growth Factor: 幹細胞増殖因子)は成熟幹細胞の増殖を促進する因子として日本で発見された生理活性タンパク質であるが、その後の研究で脳神経系組織においては、神経栄養因子として神経保護作用や軸索伸展作用を示すことがわかっている。現在ALSの他にも、脊髄損傷に対する治験が慶応義塾大学のグループを中心に進められている。

詳細
東北大学プレスリリース

 

治験参加基準
[仮登録のための条件]
① ALSの診断基準(世界神経学会El Escorial改訂)の「ALS可能性高し 検査陽性」、「ALS可能性高し」または「ALS確実」に該当し、発症後30ヵ月以内の方
② ALSの重症度分類(厚生労働省 特定疾患研究調査 2007.1.1)が1または2の方
③ 年齢が20歳以上、70歳以下の方
④ ALSFRS-Rの全項目が2点以上の方
⑤ %FVC(呼吸機能)が70%以上の方
⑥ Modified Norris Scale球症状尺度の全項目が2点以上の方

[本登録のための条件]
仮登録の条件に加えて、以下の条件に合っていることが必要です。
⑦ 前観察期のALSFRS-Rスコアの変化量が-1~-3点の範囲にある方
⑧ カテーテル・ポート埋め込みの前日までに入院し、その後、治験薬の初回投与の翌日まで継続して入院が可能な方
この治験に関する連絡先
[注]必ず主治医の先生を通してFAXでの問合せをお願いします。
[注]患者・家族から直接の問い合わせや、主治医以外の医療関係者からの問合せ不可。
[注]メール、お電話等によるお問い合わせは受け付け不可
[注]医師主導治験のため、回答がスムーズではない等の問題が第I相の治験の際に発生していたようです。その点ご留意下さい。

専用FAX番号:
東北大学 022-728-3455
大阪大学 06-6879-3579

専用FAX問合せ用紙ダウンロード先:
東北大
大阪大

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