Neuralstem社NSI-566第2相試験について

Neuralstem社のヒト脊髄由来神経幹細胞(NSI-566)の治験の速報が発表されている。主要なエンドポイントである安全性をクリアし、最大で1600万個の移植された細胞および移植の為の外科手術の忍容性が確認された。

この治験はオープンラベルで用量を増量させていく(dose-escalating)試験で、15名の歩行可能なALS患者を5つのグループに分けて実施した。4つのグループには20回の髄腔内注射で100〜800万個の細胞を頸部髄腔内に、最後の1グループには頸部と腰部髄腔内に40回の髄腔内注射で各箇所800万個(合計1600万個)の細胞を移植した。

今回の治験では、移植する細胞と外科手術共に、主要なエンドポイントである安全性面をクリアしているが、1例で外科手術に伴う深刻な有害反応があった。

副次的評価項目である、移植後9ヶ月時点での有効性については、15人中7人でALSFRSスコアがほぼ不変か上昇し、15人中7人で握力が不変か上昇する結果がみられた。このことから、今回の治験における本治療に対する反応率は47%となる。なお、治療に反応した患者とそうではない患者の移植手術前の病歴および生物学的反応性は、ほぼ同様であった。治療への反応があるかを事前に予測する手法の確立が課題として挙げられている。

治療に反応があった人の移植後9ヶ月時点でのALSFRSスコア平均は37、反応が無かった人のスコアは平均14であった。この数値はスタート時の数値から比較してそれぞれ93%と35%で、両者の間で顕著な差が見られる。ALSFRSスコアの推移から見る治療に反応があった人の進行速度は1日当たり-0.007、一方治療に反応がなかった人は1日当たり-0.1で、これも顕著な差が見られる。呼吸機能(SVC)では、治療に反応があった群ではスタート時の数値から9ヶ月後も94%を維持していたが、治療に反応がない群では71%であった。

NSI-566は米国食品医薬品局(FDA)の希少疾病用医薬品の指定を受けており、Nruralstem社では次の治験の開始を2015年中で検討している。

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