Genervon社GM604について

2014年10月にGM604のフェーズ2a試験の結果が公表された。エンドポイントとして設定された各種バイオマーカー(血漿中/脳脊髄液中SOD1、血漿中総TAU、脳脊髄液中補体c3、血漿中TDP43、脳脊髄液中Cystatin C) 及びALSFRS-Rスコアと努力性肺活量において、GM604投与群とプラセボ投与群で有意差が出た、との内容となっている。

2015年2月現在Genervon社はFDAに対し患者が市場でGM604を入手できるよう、市販後調査フェーズ4の実施を条件に迅速承認*1の適用を求めているが、FDAからは通常の治験のステップを踏む事が望ましいとの考えも示されている。結果の公表が有意差ありを示す数値のみの発表であること、また該当の試験が小規模(症例数が実薬8+プラセボ4の2群で計12)であること、バイオマーカーの妥当性が不明確であることなどから、現在も各所で議論は続いている。

*1:深刻な状態にある疾患に対するFDAの改善促進プログラムの1つ。臨床的ベネフィットを予測する代理エンドポイントが存在する、などの条件を満たした治験が本プログラムとして認められると、臨床的ベネフィットを予測する代理エンドポイントで承認を得ることが出来る。今回の場合、血漿中/脳脊髄液中バイオマーカーが代理エンドポイントにあたる。

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