治験情報一覧

 ■フェーズ3

2017/9/27更新

治験内容と対象
 対象治療薬名
分類
 投与形態
試験状況 / 完了時期
①実施国②スポンサー③エンドポイント④治験の結論
VITALITY-ALSを完了した被験者におけるtirasemtivに関するオープンラベルでの延長試験[277] tirasemtiv (CK-2017357) 対症療法 経口剤 被験者募集中(招待制)

2019年10月完了予定

(1)欧米67拠点(2)Cytokinetics(3)試験期間中(最大36ヶ月)の有害事象の発生率での安全性と認容性の評価
リルゾールと併用でのマシチニブのプラセボ対象ランダム化二重盲検試験[278] Masitinib Mesylate 進行遅延 錠剤 被験者募集開始前

2019年9月完了予定

(1)未公開(2)AB Science(3)48週間のALSFRS-Rの推移による有効性評価、と安全性評価
ALS初期での横隔膜刺激による呼吸機能低下速度遅延の試み[062] 医療機器: phenique nerve stimulation NeurX™ (Synapse Biomedical)
Device: sham phrenic nerve stimulation
進行遅延 医療機器 一時中断
2019年9月完了予定
①フランス ②Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
NurOwnの繰り返し投与の有効性[311] NurOwn (MSC-NTF cells) 進行遅延 培養した細胞の髄腔内投与 被験者募集中

2019年7月完了予定

(1)米国(複数拠点)(2)Brainstorm-Cell Therapeutics(3)安全性と有効性を評価。最初に投与してから28週間のALSFRS-Rの推移、また繰り返し投与(2か月間隔で3回)での評価
ALSに対するtirasemtivの呼吸機能での評価[266] tirasemtiv (CK-2017357) 対症療法 経口薬 被験者募集中

2017年3月完了予定

①米国(ニューヨーク州・テキサス州) ②Cytokinetics ③開始から24週間後のSVC(静的肺活量)の評価
ALSに対するMCI-186(エダラボン)の有効性と安全性の評価[021] MCI-186(エダラボン) 進行遅延 点滴薬 2015年3月完了 ①日本(大阪)②田辺三菱製薬株式会社③ALSFRS-Rの改善④ALSFRS-Rスコアの変化量の比較において、投与群とプラセボ群で統計学的に有意な差を認めた。24週間の試験期間において、ALSによる機能障害の進行を約2か月分遅延させることができると考えられる。
ALSにおける高ケトン体の安全性と忍容性試験[166] 高ケトン体の食事(高脂肪低炭水化物) 研究 食事療法 2012年1月中止 ①米国(メリーランド州)②Johns Hopkins University ③体重減少や他の副作用を起こさない忍容性と安全性④試験中止。理由不明。安全性と忍容性を確認するもので、進行遅延の効果があるかを研究する目的ではない。
ALSに対する活性酸素種の産生抑制剤dexpramipexole投与の延長試験 (ENVISION)[053] Dexpramipexole:活性酸素種の産生抑制剤 進行遅延 経口薬 中止

2013年2月完了予定

①欧米計11カ国②Biogen Idec③3年間の副作用頻度、バイタルサインなど有効性および安全性データ④先行の試験がエンドポイント未達のため試験中止。
ALSに対する抗菌薬セフトリアキソン投与[120] セフトリアキソン(抗生物質) 進行遅延 点滴薬 2012年11月完了 ①米国(複数拠点)/カナダ(複数拠点)②Massachusetts General Hospital ③12ヵ月後の生存率、ALSFRS-Rスコアの変化④エンドポイント未達、プラセボ群と有意差無し。
ALSに対する活性酸素種の産生抑制剤dexpramipexole投与の評価[050] Dexpramipexole:活性酸素種の産生抑制剤 進行遅延 経口薬 2012年11月完了 ①欧米計11カ国②Biogen Idec③死亡率、ALSFRS-Rと組合せた機能性生存スコア(CAFSスコア)④エンドポイント未達、安全性担保、有効性面でプラセボと有意差無し。
ALSに対するMCI-186(エダラボン)の効果と安全性の評価[075] MCI-186(エダラボン) 進行遅延 点滴薬 2009年05月完了 ①日本(宮城県)②田辺三菱製薬株式会社③36週後のALSFRS-Rスコアの改善④結果に関する文献無し。
ALSに対するMCI-186(エダラボン)の効果と安全性の評価[071] MCI-186(エダラボン) 進行遅延 点滴薬 2008年9月完了 ①情報なし②田辺三菱製薬株式会社③24週後のALSFRS-Rスコアの改善④結果に関する文献無し
ALS(Severity Classificatioin IIIに合致する被験者)に対するMCI-186(エダラボン)の有効性と安全性の評価[076] MCI-186(エダラボン) 進行遅延 点滴薬 2008年7月完了 ①情報なし②田辺三菱製薬株式会社③④
ALSに対するインスリン様成長因子-1の試験[024] インスリン様成長因子ー1 進行遅延 皮下注射薬 2007年12月完了 ①米国(複数拠点)/プエルトリコ②Mayo Clinic ③徒手筋肉検査法(Manual Muscle Testing;MMT)スコアの変化率④エンドポイント未達、ベネフィット無し。
ALSに対する抗痙攣薬バルブロ酸投与[116] バルプロ酸(抗痙攣薬、GABA分解酵素阻害作用) 進行遅延 経口薬 2007年2月完了 ①オランダ②UMC Utrecht ③生存率④エンドポイント未達、12ヶ月および18ヶ月の生存率はプラセボ群と有意差無し。
ALSに対する抗菌薬ミノサイクリン投与[112] ミノサイクリン(抗生物質) 進行遅延 経口薬 2007年1月完了 ①米国(複数拠点)②National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ③ALSFRS-Rスコアの変化率④エンドポイント未達、むしろ毒、ALSFRS-Rスコアを有意に悪化、致死率を増加傾向。

■フェーズ2 / フェーズ3

2016/03/14更新

治験内容と対象
対象治療薬名
分類
 投与形態
完了時期 /
試験状況
①実施国②スポンサー③エンドポイント④治験の結論
ALSに対するマシチニブのリルゾール併用での効能と有効性評価[276] マシチニブ (AB1010) 進行遅延 錠剤 被験者募集中

2017年6月完了予定

①米国含む世界15か国②ABScience③48週間でのALSFRS-Rスコアの変化
家族性ALS(SOD1タイプ)に対するarimoclomol投与[010] Arimoclomol(細胞内のヒートショック蛋白発現を増強する、損傷たんぱく質除去促進剤) 進行遅延 経口薬 実施中(被験者受付終了)

2016年12月完了予定

①米国(2拠点)②University of Miami
 ALSに対するE0302(メコバラミン)の研究(長期)[022]  E0302(メコバラミン) 進行遅延 錠剤 実施中(被験者受付終了)

2016年11月完了予定

①日本(複数拠点)②エーザイ③イベント(人工呼吸器使用または死亡)が発生までの期間及びALSFRS-Rの変化量④投与群ではプラセボ群に比較してイベント発生までの期間延長傾向とALSFRS-Rスコアの低下抑制傾向がみられたが、統計学的有意差は確認されなかった。追加解析でALS発症後12ヵ月以内に投与を開始した群でイベント発生までの期間延長とALSFRS-Rスコアの低下抑制が認められた。
 ALSに対するE0302(メコバラミン)の研究[015]  (メコバラミン) 進行遅延 錠剤 実施中(被験者受付終了)

2014年7月完了予定

①日本(複数拠点)②エーザイ③イベント(人工呼吸器使用または死亡)が発生までの期間及びALSFRS-Rの変化量④投与群ではプラセボ群に比較してイベント発生までの期間延長傾向とALSFRS-Rスコアの低下抑制傾向がみられたが、統計学的有意差は確認されなかった。追加解析でALS発症後12ヵ月以内に投与を開始した群でイベント発生までの期間延長とALSFRS-Rスコアの低下抑制が認められた。
 ALSに対する自家造血幹細胞の髄腔内投与の有効性[148]  自家造血幹細胞(髄腔内投与) 神経再生 髄腔内注射薬 実施中(被験者受付終了)

2014年6月完了予定

①メキシコ②Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez ④メキシコにて実施中、結果はまだ公開されていない。
 ALSに対する好中球減少症治療薬GCSFでの治療有効性[127]  顆粒球コロニー刺激因子(GCFS)(好中球減少症治療薬) 進行遅延 点滴薬・皮下注射薬 2013年11月完了 ①イラン②Tehran University of Medical Sciences ④試験は終了しているが、結果はまだ公開されていない。
 ALSに対する細胞死抑制剤TRO19622の安全性評価延長試験[192]  TRO19622(Olesoxime)(ミトコンドリアの膜穴に作用し、酸化ストレスによるミトコンドリア膜穴開口を抑制する、細胞死抑制剤)
リルゾール群を対照
進行遅延 カプセル 2012年3月完了 ①ベルギー / フランス(複数拠点) / ドイツ(複数拠点) / スペイン / 英国(2拠点)②Trophos ③18か月後の全生存率他エンドポイント未達。有効性についてプラセボ群と有意差無し。ALSFRSでは9か月時点で実薬投与群で抑制傾向が見られたが、18か月では差が見いだせなかった。安全性と忍容性は問題無し。
 ALSに対するリルゾールと併用での細胞死抑制剤TRO19622安全性と有効性[079]  Olesoxime(ミトコンドリアの膜穴に作用し、酸化ストレスによるミトコンドリア膜穴開口を抑制する)
リルゾール群を対照
進行遅延 カプセル 2011年9月完了 ①ベルギー / フランス(複数拠点) / ドイツ(複数拠点) / スペイン / 英国(2拠点)②Trophos ④エンドポイント未達。忍容性は認められたが致死率においてリルゾール投与群と有意差無し。
 ALSに対する躁うつ病治療薬リチウム投与の安全性と有効性評価[001]  リチウム塩にリルゾールに上乗せ(リチウム塩は躁うつ病治療薬) 進行遅延 錠剤 中止

2009年10月完了予定

①米国(複数拠点) / カナダ(複数拠点)②Massachusetts General Hospital④エンドポイト未達。リルゾールにリチウムを上乗せしてもスコア改善効果を示さず、副作用頻度はリチウム併用群でやや高かった。
 ALSに対するアルツハイマー治療薬メマンチン投与の評価(MEDALS)[023]  メマンチン(NMDA受容体拮抗薬でアルツハイマー薬として市場に出ている) 進行遅延 錠剤 2009年1月完了 ①ポルトガル②University of Lisbon ④エンドポイント未達。忍容性は確認されたが、メマンチンの有効性は認められなかった。
 ALSに対する繰り返し頭蓋内時期刺激 (rTMS-ALS)[140]  繰返し頭蓋内磁気刺激(rTMS) 進行遅延 磁気刺激 2008年12月完了 ①イタリア②Catholic University of the Sacred Heart ④エンドポイント未達。安全性は認められたが、効果において有意差無し。

■フェーズ2

2017/09/7更新
※フェーズ2に関しては完了したものを中心に確認が取れたものから掲載しています。

治験内容と対象
対象治療薬名
分類
 投与形態
試験状況 / 完了時期
①実施国②スポンサー③エンドポイント④治験の結論
ALSに対するヒト脊髄由来神経幹細胞移植の用量増量と安全性の評価[040] ヒト脊髄幹細胞移植 進行遅延 幹細胞の髄腔内投与 不明

2016年11月完了予定

①米国(3拠点)②Neuralstem Inc.③24か月後の最高用量での安全面における忍容性④達成:安全性と有効性がともに確認された
(9ヵ月後でのALSFRS-Rスコアおよび筋力低下が不変/上昇した患者が47%であった)
孤発性ALSに対するメキシレチン投与の評価 (MX-ALS-001)[093] メキシレチン 進行遅延 錠剤 2014年8月完了 ①米国(複数拠点)②University of Washington③安全性と忍容性について評価。有効性については評価対象ではないが、評価尺度にALSFRS-RやSVCが入っており解析はされたよう④安全性に問題なし、忍容性は良好。実薬群では筋痙攣を軽減する傾向が見られた。
ALSに対するジレニアの投与[078] ジレニア 進行遅延 錠剤 2014年10月完了 ①米国(複数拠点)②Massachusetts General Hospital③0,2,4,8週時点でのALSFRS-Rスコア、SVC、FEV1、安全性・忍容性 ④有害事象無し、ALSFRS-Rスコアが改善傾向
ALSに対するGM604の第2A相パイロット試験(GALS)[223] GM604(運動神経栄養因子類似体のペプチド製剤、複数のターゲットを有する) 進行遅延 注射薬 2014年7月完了 ①米国(2拠点)②Genervon Biopharmaceuticals, LLC ③12週後の脳脊髄液中バイオパーカーの変化④達成:有効性および安全性が確認された
(プラセボ対象群に対し有意なALSFRS-Rスコア変化の抑制を示した)
ALSに対するCK-2017357の安全性・認容性及び有効性の評価[101] CK-2017357 対症療法 錠剤 2014年4月完了 ①欧米8ヵ国②Cytokinetics③主要評価項目は6、7、12週後のベースラインからのALSFRS-Rの変化。副次評価項目は呼吸機能や骨格筋機能、疲労感など。④ALSFRS-Rスコア低下抑制効果は有意でなく(実薬群-2.98 vs. プラセボ群-2.40, p=0.11)未達。SVC低下は有意に抑制(実薬群-0.0394 vs. プラセボ群-0.0905, p=0.0006)。安全性を確認した。
ALSに対する幹細胞療法[084] 幹細胞 進行遅延 髄腔内投与 2013年8月完了 ①インド②Neurogen Brain and Spine Institute③56ヶ月間の生存率④患者本人の骨髄由来幹細胞とリチウムの併用投与による生存平均月間は87.76、プラセボ対象は57.38であり、有用であることが示された
ALSに対する KNS-760704の安全性及び認容性評価の為のオープンラベル延長試験 (CL211)[057] KNS-760704 進行遅延 錠剤 2013年7月完了 ①米国(複数拠点)②Knopp Biosciences③1日当たり300mgのKNS-760704の180週間投与の安全性と忍容性、副次評価として同用量での180週間投与の有効性を臨床データにより評価④公表データ無し
ALSに対する高脂肪/ 高カロリー療法[017] サプリメント:

Oxepa・ Jevity 1.5・Jevity 1.0

進行遅延 食事療法 2013年4月完了 ①米国(複数拠点)②Massachusetts General Hospital ③5ヶ月間の有害事象の頻度、深刻な有害事象の有無による安全性の評価、試験を完了した被験者による忍容性の評価④安全性及び忍容性に問題はなかった。発病初期の段階でのより規模の大きいランダム化比較試験の実施が望まれる。
ALSに対するクレアチンとタモキシフェンの安全性と有効性の研究(SDALS-001)[018] クレアチン

タモキシフェン

進行遅延 錠剤 2012年12月完了 ①米国(複数拠点)②Massachusetts General Hospital ③38週間の治療によるALSFRS-Rの改善④有効性がややみられる群における有害事象が約30%発現、実薬群データのみで不十分、結論付けられない。
 ALSに対するNP001投与[143] NP001 進行遅延 注射薬 2012年9月完了 ①米国(複数拠点)②Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.③9か月におけるNP001の有効性を評価。副次評価項目としてALSにおける安全性と忍容性。肺機能とバイオマーカーの検討。④進行を抑制する傾向はみられたが、事前に設定した評価項目で有意差は出ず。事後解析で進行が止まった患者の割合が25%で(concurrent and matched historical (placebo) controls)に対して有意差が出た。2回目の第2相試験を計画。
ALSに対する複数用量でのCK-2017357投与の有効性の評価[154] CK-2017357 対症療法 錠剤 2012年3月完了 ①米国(複数拠点)②Cytokinetics ③21日間における、有害事象が発生した被験者数による安全性及び忍容性の評価。副次評価として、ALSFRS-Rなどの有効性についても実施④安全性と忍容性を確認。ALSFRS-Rスコアにおいても改善傾向がみられた。
ALSに対するCK-2017357の安全性と有効性試験の用量設定の検討[103] CK-2017357 対症療法 錠剤 2012年3月完了 ①米国(複数拠点)②Cytokinetics③29日間の有害事象があった被験者数による安全性の評価、副次評価項目としてALSFRS-Rの変化等による有効性の評価 ④安全性と忍容性が確認された。
ALSに対する炭酸リチウムの有効性評価 (LISLA)[067]  lithium 進行遅延 錠剤 2011年4月完了 ①フランス②Assistance Publique – Hôpitaux de Paris ③後ろ向きコホート(リルゾールのみ服用の患者)との比較でのリチウム及びリルゾールでのALS患者の生存率。副次評価項目としてALSFRS-R、筋力、肺機能評価 を用いての身体機能の変化の評価。④6年経つが公表データ無し
リルゾール投与下でのALSに対するONO-2506PO投与[080] ONO-2506PO(S100Bの合成阻害。S100Bはアストロサイトで合成されるカルシウム結合ペプチドで、本ペプチドの過剰発現が神経変性と関連する) 進行遅延 カプセル剤 2008年12月完了 ①オーストリア / ベルギー / フランス / ドイツ / イタリア / オランダ / スイス / 英国②Ono Pharmaceutical Co. Ltd ③④6年経つが公表データ無し(ONO-2506POは、安全性に関する問題点を有さないものの、短期間では呼吸機能悪化を抑制できるが長期投与ではプラセボ群と差が無く、中断した模様。)
ALSに対するONO-2506POの長期安全性を評価する延長試験[077] ONO-2506PO(S100Bの合成阻害。S100Bはアストロサイトで合成されるカルシウム結合ペプチドで、本ペプチドの過剰発現が神経変性と関連する) 進行遅延 カプセル剤 2008年12月完了 ①ベルギー / フランス / ドイツ / イタリア / オランダ / スイス / 英国②Ono Pharmaceutical Co. Ltd ③安全性④公表データ無し(ONO-2506POは、安全性に関する問題点を有さないものの、短期間では呼吸機能悪化を抑制できるが長期投与ではプラセボ群と差が無く、中断した模様。)
ALSに対するクレアチン投与[086] クレアチン(ALS-02)(クレアチンキナーゼは筋肉におけるエネルギーを生み出す酵素、クレアチンはその基質) 進行遅延 経口剤 2006年5月完了 ①米国(複数拠点)②National Center for Complementary and Alternative Medicine (NCCAM)③ALSの徴候④未達:有効性が殆ど無い
ALS患者への筋力増強エクササイズ効果に関する研究[129] (筋力増強エクササイズ) 2005年11月完了 ①米国(オハイオ州)②University of Saskatchewan ③ALSFRS-R④(公表データ無し)
家族性ALSに対するクレアチン(Creatine)投与[168] クレアチン(ALS-02)(クレアチンキナーゼは筋肉におけるエネルギーを生み出す酵素、クレアチンはその基質) 進行遅延 経口剤 2005年6月完了 ①米国(ミズーリ州)②National Center for Research Resources (NCRR)③上肢筋力と機能の変化④未達:有用性が小さいとみなされた
ALSに対するクレアチン(Creatine)投与[171] クレアチン(ALS-02)(クレアチンキナーゼは筋肉におけるエネルギーを生み出す酵素、クレアチンはその基質) 進行遅延 経口剤 2005年6月完了 ①米国(バーモント州)②National Center for Research Resources (NCRR)③6か月後の上肢機能および上肢筋力の変化④未達:疾患増悪、生存率に影響なし
ALSに対するTCH346の1日1回投与の長期延長試験[074] TCH346(オミガピル)(アポトーシス抑制作用。GAPDHに結合してアポトーシスを抑制する。) 進行遅延 経口剤 2005年2月完了 ①米国(複数拠点)、欧州9カ国②Novartis Pharmaceuticals ③ALSFRS-Rスコアの変化率④安全性面の懸念で3カ月にて中断。THC346の最高用量群での死亡数がプラセボ群の約2倍。
ALSに対するタモキシフェン投与[091] タモシキフェン(抗乳がん剤) 進行遅延 経口剤 2005年1月完了 ①米国(ウィスコンシン州;1拠点)②University of Wisconsin, Madison ③上肢筋力の維持④(公表データ無し)
ALSに対するTHC346の1日1回投与の評価[104] TCH346(オミガピル)(アポトーシス抑制作用。GAPDHに結合してアポトーシスを抑制する。) 進行遅延 経口剤 2004年12月完了 ①欧米計9カ国②Novartis Pharmaceuticals ③ALSFRS-Rスコアの変化率;至適用量の見極め④達成:「Novartis社によれば」有効および安全とみなすデータが得られた。(ただし、ALSFRS-Rスコアなど有効性パラメータはいずれもプラセボ群と有意差無し。)

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